Witold Tumanowicz

Fundusz Medyczny powstał w 2020 r. W założeniu miał stanowić uzupełnienie systemu finansowania świadczeń zdrowotnych i otworzyć drogę do leczenia pacjentom, którzy z powodu rzadkości choroby lub wysokiego kosztu terapii nie mieszczą się w standardowych mechanizmach refundacji. Był to projekt, który wzbudzał nadzieję. Zakładano, że fundusz zapewni szybkie finansowanie nowoczesnych terapii, skróci drogę między diagnozą a leczeniem i stanie się narzędziem elastycznym, wolnym od biurokratycznych ograniczeń. Jednak ta idea zaczęła się rozmywać i pojawiła się pokusa, by sięgnąć po te środki niezgodnie z pierwotnym założeniem. Według najnowszego raportu Krajowego Forum ORPHAN z 2025 r. przygotowanego we współpracy z 78 organizacjami pacjenckimi aż 91% respondentów uważa, że choroby rzadkie w Polsce nie są traktowane priorytetowo, a 58% nie dostrzegło żadnej poprawy sytuacji od momentu powstania Funduszu Medycznego. W Polsce żyje ok. 3 mln osób cierpiących na różne choroby rzadkie. Każda z tych chorób to oczywiście inna historia. To pacjenci z mukowiscydozą, z dystrofią mięśniową Duchenne’a, chorobą Pompego, amyloidozą, chorobą Fabry’ego, zespołem Angelmana, stwardnieniem guzowatym, niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej LAL-D oraz z wieloma innymi chorobami. Ciężko tutaj wszystkie wymienić. Podam tylko przykłady. Choroba LAL-D jest jednym z najbardziej jaskrawych przykładów jak system finansowania terapii nie nadąża za współczesną medycyną. To niezwykle rzadkie genetyczne schorzenie metaboliczne - w Polsce stwierdzono maksymalnie kilkanaście takich przypadków - prowadzi do nadmiernego odkładania tłuszczu w wątrobie, śledzionie i układzie krążenia. U dzieci objawia się powiększeniem narządów i szybkim postępem niewydolności wątroby, a bez leczenia kończy się śmiercią w pierwszych latach życia. U dorosłych powoduje przewlekłą niewydolność wątroby, miażdżycę i chorobę serca. Od kilku lat istnieje skuteczna terapia - enzysomatyczna terapia zastępcza. Została zatwierdzona przez Europejską Agencję Leków, jest refundowana w większości krajów Unii Europejskiej, a jej efektywność kliniczna jest potwierdzona w licznych badaniach. W takich sytuacjach Fundusz Medyczny miał właśnie wkraczać i przełamywać tę barierę, tymczasem w praktyce nie został w tym zakresie wykorzystany. Podobnie dramatyczna sytuacja dotyczy osób z zespołem von Hippel’a-Lindau’a, VHL, rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do powstania guzów i torbieli w wielu narządach: w mózgu, rdzeniu kręgowym, nerkach, wątrobie i trzustce. Choroba wymaga ścisłej współpracy onkologów, nefrologów, pulmonologów, genetyków, a jej powikłania prowadzą do niewydolności oddechowej i nerek i poważnych zaburzeń neurologicznych. To są tylko dwa przykłady. Raport ORPHAN przywołuje również przypadki pacjentów z wieloma innymi chorobami, dlatego zachęcam posłów do zapoznania się z tym raportem, który na moją prośbę został rozesłany do biur wszystkich klubów i kół poselskich. Są tam przypadki braku refundacji skutecznych terapii albo bardzo długiego czasu ich wprowadzania. W efekcie to nie medycyna, a biurokracja decyduje, kto ma szansę na leczenie. W roku 2025 Fundusz Medyczny dysponował ponad 7 mld zł. Z tej kwoty ponad 4,5 mld przeznaczono na projekty infrastrukturalne. Tymczasem środki wydatkowane bezpośrednio na finansowanie leczenia chorób rzadkich, refundację leków i rozwój diagnostyki genetycznej stanowią zaledwie niewielki procent całego budżetu. W ramach informacji bieżącej proszę o odpowiedź z ministerstwa, jaka część środków Funduszu Medycznego w 2025 r. została faktycznie przeznaczona na leczenie chorób rzadkich. Jakie programy lekowe lub refundacyjne zostały uruchomione w ramach subfunduszu terapeutyczno-innowacyjnego i ile z nich dotyczyło chorób rzadkich? Czy ministerstwo planuje przyspieszenie decyzji refundacyjnych dla leków sierocych rekomendowanych w krajach Unii Europejskiej? Czy Polska stosuje w raportowaniu wydatków w funduszu standardy Orphanet i kody ORPHA, które umożliwiają jednoznaczne przypisanie wydatków do konkretnych jednostek chorobowych i porównanie z praktyką w innych państwach? Czy Fundusz Medyczny finansuje działania związane z diagnostyką genetyczną i laboratoriami referencyjnymi, których brak jest dziś jedną z głównych barier we wczesnym rozpoznaniu chorób rzadkich? Czy w ramach funduszu przewiduje się finansowanie projektów opieki kompleksowej łączącej leczenie z rehabilitacją, wsparciem psychologicznym i edukacją pacjentów? Te pytania nie mają charakteru politycznego. To pytania o sens i skuteczność instytucji, która w zamyśle miała być filarem dla najbardziej potrzebujących, a jest ryzyko, że po cichu te środki zostaną przeznaczone na łatanie dziury w dziurawym systemie opieki zdrowotnej. Jeśli chcemy, aby Fundusz Medyczny przestał być tylko tytułem ustawy, musimy przywrócić mu pierwotny sens. Potrzebna jest pełna informacji ministra zdrowia o tym, w jaki sposób środki Funduszu Medycznego są i będą wykorzystywane, jak są planowane, jak są raportowane i jakie działania podejmie resort, by wreszcie środki trafiły tam, gdzie powinny, czyli do pacjentów. Przebieg posiedzenia