Tomasz Maciejewski

Jeżeli chodzi o problemy chorób rzadkich, to poprawa dostępu do leczenia chorób rzadkich opiera się przede wszystkim na wiedzy specjalistycznej ekspertów, zaawansowaniu diagnostyki i dostępie do terapii lekowych. W tym obszarze polegamy przede wszystkim na ośrodkach eksperckich chorób rzadkich, których zadaniem jest zapewnienie pacjentom rzetelnej pomocy, zgodnej z aktualnie dysponującymi wyznacznikami wiedzy medycznej w zakresie diagnostyki i terapii. Na dzień dzisiejszy również bardzo ważna jest współpraca międzynarodowa, jako że część z tych chorób jest wyjątkowo rzadkich i dotyczy, można powiedzieć, kilku osób w kraju w Polsce i też kilku w pozostałych krajach europejskich. Gdyby nie było tej współpracy międzynarodowej, w której uczestniczą polskie ośrodki chorób eksperckich, nie notowalibyśmy tego postępu. Aby ułatwić funkcjonowanie naszych ośrodków i rozwijać pomoc dla naszych pacjentów z chorobami rzadkimi, na dzień dzisiejszy ministerstwo przygotowuje kolejne rozwiązania polegające na zmianie ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej, które pozwoli powołać kolejne 44 ośrodki eksperckie chorób rzadkich. To jest kolejna zmiana w ustawie o systemie informacji w ochronie zdrowia, która pozwoli nam uruchomić cyfrowy system dla chorób rzadkich, kartę pacjenta dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Kolejna rzecz to są zmiany w ustawie o refundacji leków. To pozwoli nam wprowadzić zasady wielokryterialnej analizy decyzyjnej w podejmowaniu decyzji refundacyjnej co do leków rzadkich. Chodzi o to, że tych leków nie można poddawać klasycznej ocenie, jakiej podlegają leki stosowane w przypadku chorób popularnych, można tak powiedzieć. W związku z tym ta analiza wielokryterialna jest niezbędna, aby przyspieszyć proces decyzyjny dotyczący refundowanych preparatów lekowych. Finansowanie reguluje ustawa o refundacji w trybie RDT lub importu docelowego, ustawa o Funduszu Medycznym, która zapewnia dostęp do nowoczesnych terapii lekowych. Aktualnie, w roku 2025 na refundację leków dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie przeznaczono 5,5 mld zł. Jest to rekordowa dotychczas kwota. Natomiast jeżeli chodzi o leki w latach 2024-2025, to jest 79 nowych terapii w przypadku chorób rzadkich i ultrarzadkich, co jest dużym postępem. Można powiedzieć, że co roku ok. 1/3 listy refundacyjnej dotyczy leków, nowoczesnych terapii stosowanych w chorobach rzadkich lub ultrarzadkich. Jeżeli chodzi również o program badań przesiewowych, to Polska jest na drugim miejscu w Europie, jeżeli chodzi o liczbę chorób diagnozowanych w okresie około urodzeniowym. Chodzi o powszechny program badań przesiewowych, obejmujący 30 jednostek chorobowych. W tym są również choroby, w przypadku których jest możliwa terapia genowa wysokokosztowa. Dzięki utworzeniu kolejnych ośrodków eksperckich ta koordynacja ścieżki pacjenta zapewne jeszcze ulegnie poprawie. Kolejne rozwiązania z zakresu e-zdrowia też wspomogą koordynację ścieżek pacjenta. Wspomogą tak pacjentów, jak i pracowników, specjalistów ochrony zdrowia w przeprowadzaniu pacjenta i jego rodziny przez tę trudną ścieżkę choroby rzadkiej czy wręcz ultrarzadkiej. Nowe mechanizmy refundacyjne w zakresie ustawy refundacyjnej też skrócą czas od zgłoszenia refundacyjnego przez producenta leków do wdrożenia tego leku do życia codziennego. Dziękuję bardzo. Przebieg posiedzenia